Впервые исследователям удалось исправить ошибки в генетическом материале подопытного грызуна на этапе эмбриона. Редактирование генов для исправления ошибок в ДНК эмбрионов людей стало ближе на один шаг, поскольку ученые доказали, что это вполне возможно. Американские исследователи смогли устранить из генетического кода мыши врожденную болезнь еще до того, как грызун родился, пишет The Guardian.
В процессе был использован инструмент генного редактирования, известный как Crispr-Cas9. С его помощью они исправили ген, который бы повлек отказ печени у мыши. Таким образом, животное умерло бы при рождении. Этот подход генного редактирования хорошо показал себя во время экспериментов, когда фактор болезни изымали из ДНК подопытных грызунов, которые уже родились. Но это впервые исследователям удалось сделать это на этапе эмбриона. Впрочем, ученые подчеркивают, что понадобится еще много времени и работы, прежде чем этот метод можно будет применить для лечения людей.
Это очень концептуальное исследование. Оно одно из первых. И нужно провести еще много исследований на мышах и крупных животных, прежде чем вообще мы задумаемся о клинических испытаниях, – пояснил доктор педиатр и хирург Уильям Перантеу из Педиатрической клиники в Филадельфии, который возглавляет исследование генного редактирования.
Он также пояснил, что даже если дело дойдет до клинического применения, метод вряд ли можно будет использовать для устранения большинства генетических расстройств у людей. Ведь на данном этапе генетическое редактирование работает только в тех случаях, когда речь идет о смерти плода после рождения из-за генетического отклонения.
Источник: unian.net
